چهار دستاورد حیرت انگیز ویرایش ژن و کریسپر

پژوهشگران به استفاده از ویرایش ژن برای درمان بیماری‌ها و ایجاد اعضای پیوندی نزدیک و نزدیک‌تر می‌شوند. در این نوشتار از مجله فناوری‌های توان‌افزا و پوشیدنی به چهار دست آورد حیرت انگیز ویرایش ژن و کریسپر در سال 2017 اشاره خواهیم کرد. با ما همراه باشید.

ویرایش ژن جنین انسان برای نخستین بار در ایالات متحده

ویرایش ژن تاکنون بیماری‌ای را در انسان درمان نکرده است، هرچند به این مهم نزدیک شده است. از چند سال گذشته با آغاز به کار کریسپر (CRISPR)، پیشرفت‌هایی به کمک این فناوری حاصل شده است. در اینجا چند مورد قابل توجه را معرفی می‌کنیم.

1- نخستین جنین انسان در ایالات متحده با کریسپر اصلاح شد

در ماه اوت، پژوهشگران دانشگاه بهداشت و علوم اورگان (Oregon) با رهبری Shoukhrat Mitalipov گزارش دادند که نخستین تلاش شناخته شده برای اصلاح ژنتیکی جنین‌های انسان در ایالات متحده انجام شد. آنها کریسپر را به جنین تزریق کردند تا یک جهش ژنتیکی که مسئول یک بیماری قلبی کشنده است را درمان کنند. کریسپر قادر به اصلاح این جهش در حدود سه چهارم جنین بود. پیش از این پژوهشگرانی در چین جنین‌های انسان را با کریسپر ویرایش کرده‌اند، اما این بزرگترین تلاش برای اصلاح جنین‌ها بود.

2- کریسپر دقیق‌تر شد

کریسپر و سایر روش‌های ویرایش ژنوم با ایجاد شکافی میان دو رشته در DNA کار می‌کنند. این روش بویژه زمانی کاربرد دارد که شما بخواهید ژن‌ها را وارد یا حذف کنید. اما برخی از اختلالات ژنتیکی در چندین سطح ژنوم اتفاق می‌افتد. گاهی اوقات شما تنها می‌خواهید یک حرف DNA و نه یک ژن کامل را ویرایش، حذف یا وارد کنید. این ایده که ویرایش پایه نامیده می‌شود، در سال 2017 به واقعیت نزدیک‌تر شد. پژوهشگران کریسپر را اصلاح کردند تا یک تک حرف پایه را به جای یک ژن در سلول‌های انسانی هدف قرار دهد. با ابزار جدید، آنها قادر به تبدیل یک جفت پایه A-T به یک جفت G-C بودند. این شاهکار قابل توجه است زیرا اشتباهات در یک جفت پایه مسئول حدود نیمی از 32000 جهش مربوط به بیماری‌های انسانی است.

3- دانشمندان از کریسپر برای آماده سازی خوک به عنوان یک منبع اندام‌های انسانی بهره بردند

در سال گذشته، استارت‌آپ eGenesis، یک اسپین آف از آزمایشگاه ژنتیک دانشکده پزشکی هاروارد، در اصلاح خوک‌ها با استفاده از کریسپر یک گام به جلو برداشت. این شرکت قصد دارد نیاز عظیم برای عضو پیوندی را با آماده سازی اعضای خوک برای استفاده در افراد مبتلا به نارسایی قلب، کبد، کلیه یا ریه رفع کند. یک مشکل این است که خوک‌ها در DNA خود ویروس‌های ذاتی را به وجود می‌آورند که می‌توانند به گیرنده‌های انسان منتقل و موجب بیماری شوند. پژوهشگران در eGenesis از کریسپر برای غیر فعال کردن این ویروس‌ها در جنین خوک استفاده کردند. وقتی خوک‌ها متولد شدند، همه 37 نفر آنها سالم و بدون ویروس بودند.

4- درمان ویرایش ژن به طور مستقیم به بیمار تزریق شد

یک مرد 44 ساله نخستین فردی بود که درمان ژنتیکی طراحی شده برای اصلاح سلول‌های خود را دریافت کرد. درمان با استفاده از روش قدیمی‌تر ویرایش DNA به نام zinc finger nucleases انجام شد. این رویکرد به منظور اصلاح خطا در یک ژن است که موجب یک اختلال متابولیکی نادر است و به آرامی سلول‌های بدن را از بین می برد. Sangamo Therapeutics، شرکتی که این آزمایش تجربی را انجام داد، پیش از این نیز همین فناوری را برای ویرایش سلول‌های HIV در خارج از بدن استفاده کرد و سپس آنها را برای از بین بردن ویروس دوباره به بیماران انتقال داد. این درمان اثراتی ماندگار نداشت، اما Sangamo امیدوار است که با تزریق مستقیم ابزارهای ویرایش ژن به بدن شانس بیشتری برای موفقیت داشته باشد.


بیشتر بخوانیم:

>>مصاحبه با Feng Zhang از پیشگامان فناوری ویرایش ژنوم کریسپر

>>ژن درایو: ویرایش ژنتیکی برای تولید پشه های مقاوم در برابر مالاریا

>>انجام نخستین آزمایش ویرایش ژن CRISPR روی یک انسان


منبع: technologyreview

«استفاده و بازنشر مطالب تنها با ذکر لینک منبع و نام (مجله فناوری‌های توان‌افزا و پوشیدنی) مجاز است»

پاسخ دهید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *

ما را در تلگرام دنبال کنید!

مجله فناوریهای توان افزا و پوشیدنی

عضویت در کانال تلگرام
بستن