موفقیت ژن درمانی در درمان بیماری ها

پیشرفت‌های اخیر ژن‌درمانی به عناوین مختلف در تعداد بسیار زیادی از خبرگذاری‌های جهان پوشش داده شده است. همچنین به تائید نخستین درمان رسمی توسط سازمان غذای و داروی ایالات متحده نیز اشاره شده است. تعدادی از خبرها از درمان‌های پراکنده‌ی آزمایشی روی بیماران نیز صحبت کرده‌اند. داروهای ژن درمانی، برخلاف داروهای موجود، به جای درمان علائم به درمان علت بیماری می‌پردازد. همین موضوع برای جلب توجه پزشکان کافیست. از موارد موفقیت ژن درمانی باید به درمان بیماری پروانه ای، انواع خاصی از سرطان و هموفیلی اشاره کرد. در ادامه‌ی مقاله‌ی حاضر از مجله‌ی فناوری‌های توان‌افزا و پوشیدنی به مرور چند درمان موفق خواهیم پرداخت.

موفقیت ژن درمانی در درمان سلول‌های خونی داسی شکل

در ماه مارس سال ۲۰۱۷، اسفند و فرودین سال ۹۵-۹۶، خبرهایی از درمان آزمایشگاهی پسربچه‌ای مبتلا به بیماری سلول‌های خونی داسی شکل یا Sickle-cell با ژن درمانی توسعه یافته توسط Bluebird Bio منتشر شد. این بیماری به علت جهش در مکان‌های ژن هموگلوبین ایجاد می‌شود و میلیون‌ها فرد در جهان به آن مبتلا هستند. دانشمندان با استخراج سلول‌های بنیادی از مغز استخوان این پسر بچه و وارد کردن ژن صحیح از داسی شکل شدن هموگلبین جلوگیری کردند. با وارد شدن این سلول‌های درمان شده به بدن بیمار، سلول های خونی طبیعی در بدن وی زیاد شد و پس از دو سال این پسر بچه تعداد کافی سلول سالم خونی در بدن خود داشت. این سلول‌های سالم مانع از بروز اثرات جانبی بیماری شدند.

نابودی سلول‌های سرطانی یک نمونه از موفقیت ژن درمانی در پزشکی

سازمان غذا و داروی آمریکا دو درمان پیشرفته‌ی ژنتیکی Kymriah و Yescarta را تائید نمود. این درمان‌ها از سیستم ایمنی بدن برای مقابله با سرطان سود می‌برند. این درمان با نام CAR-T با استخراج سلول‌های T و مهندسی ژنتیکی آن‌ها حاصل می‌شود. سلول‌های جهش یافته پس از ورود به بدن سلول‌های سرطانی را هدف قرار می‌دهند. این درمان‌ها به عنوان آخرین درمان ممکن برای سرطان‌های کشنده پس از قطع امید از درمان‌هایی معمول مانند شیمی‌درمانی انجام می‌شود. Kymriah نوعی سرطان مغز استخوان در کودکان و بزرگسالان را درمان می‌کند. Yescarta برای درمانی نوعی لنفوم یا lymphoma استفاده می‌شود.

تصویر میکروسکوپ الکترونی درThe National Cancer Institute at Frederick، https://commons.wikimedia.org/w/index.php?curid=407197

موفقیت ژن درمانی در ساخت سلول‌های پوستی در درمان بیماری پروانه ای

ژن درمانی توانست برای پسربچه‌ای مبتلا به بیماری پوستی پروانه‌ای یا epidermolysis bullosa یک پوست جدید بسازد. این بیماری با ایجاد تاول‌های دردناک خونریزی دهنده شناخته می‌شود. میزان ابتلا ۱ در ۵۰ هزار بوده و درصد ابتلا به آن در همه‌ی نژادهای بشری یکسان است. پزشکان سلول‌های پوستی سالم بخشی از بدن وی را استخراج کردند. سلول‌های بنیادی پوستی از این دسته سلول استخراج شده و ژنم سالم وارد این سلول‌ها شد. این سلول‌ها در غالب صفحات نازک کشت داده شد. سه جراحی برای قرار دادن این سلول‌ها در بدن کودک در آلمان انجام شد. موفقیت این درمان در ماه نوامبر، آبان و آذر ۱۳۹۵، اعلام شد.

کلمات فارسی توسط شخص دیگری به تصویر افزوده شده است. منبع: http://www.niams.nih.gov/Health_Info/Epidermolysis_Bullosa/default.asp#1، مالکیت عمومی، https://fa.wikipedia.org/w/index.php?curid=943700

جلوگیری از پیشگیری بیماری شبکیه با ژن درمانی

بیماری Luxturna با تاثیر بر روی شبکه به تدریج سبب نابینایی می‌شود. در زمستان ۲۰۱۷، سال ۱۳۹۵، سازمان غذا و داروی آمریکا درمان ژنتیکی این بیماری موروثی را تائید کرد. در مرحله‌ی آزمایشگاهی این درمان دوازده بیمار را از نابینا شدن نجات داد. متاسفانه این درمان کامل نیست و بینایی کامل را به بیمار بازنمی‌گرداند. همچنین از مدت زمان اثر درمان اطلاعاتی در دسترس نیست. شرکت توسعه دهنده، Spark Therapeutics، هزینه درمان را اعلام نکرده اما برخی قیمت درمان را در حدود یک میلیون دلار تخمین زده‌اند. برای کسب اطلاع از درمان بیماری‌های چشمی از جمله ژن درمانی به این نوشتار مراجعه نمایید.

آینده شگفت انگیز چشم پزشکی و مراقبت از چشم (بخش دوم)

درمان هموفیلی

شرکت BioMarin در حال توسعه‌ی درمان ژنتیکی برای جایگزین کردن ژن معیوب بیماری هموفیلی برای درمان این بیماریست. نتایج مراحل نخستین آزمایش دارو از افزایش پروتئین لخته‌کننده‌ی خون خبر می‌دهد. شرکت این آزمایش را روی ۹ بیمار انجام داده است. در حدود یک سال و نیم پس از درمان بیماران موردهای کمتری از خونریزی داشتند و نیاز به مصرف داروی انعقاد خود در آنان کاهش یافت.


بیشتر بخوانید:

آینده شگفت انگیز مراقبت از چشم

معرفی ۱۴ فناوری تاثیرگذار در آینده‌ی درمان سرطان


منبع: technologyreview

استفاده و بازنشر این نوشتار تنها با ذکر لینک منبع و نام «مجله‌ی فناوری‌های توان افزا و پوشیدنی» مجاز است.

دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *

ExosNews on Telegram

ما را در تلگرام دنبال کنید!

مجله فناوریهای توان افزا و پوشیدنی

عضویت در کانال تلگرام
بستن