دانشمندان آمریکایی به کمک روش قدرتمند کریسپر توانستند DNA جنین انسانی که مبتلا به کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک (نوعی بیماری قلبی) بود را اصلاح کنند. استفاده از روش کریسپر برای ویرایش ژن جنین انسان پیش از این تنها در چین انجام شده بود. با مجله فناوریهای توان‌افزا و پوشیدنی همراه باشید.
دانشمندان در ایالات متحده برای نخستین بار با استفاده از ابزار قدرتمند ویرایش ژن، کریسپر (CRISPR) توانستند DNA جنین انسان را ویرایش کنند. توانایی ویرایش DNA انسان نخستین گام به سوی جلوگیری از تولد نوزادان بیمار یا معلول است. اما موفقیت بیشتر در این نوع پژوهش‌ها احتمالاً بحث‌هایی را در مورد پیامدهای اخلاقی تغییر ژنتیکی جنین انسان مطرح می‌کند.
Shouhrat Mitalipov از دانشگاه بهداشت و علوم اورگان (Oregon) این پژوهش را رهبری کرد که شامل ویرایش ده‌ها جنین زنده است. آنها جهش ژنی که موجب ایجاد بیماری قلبی به نام کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک می‌شود را اصلاح کردند. این بیماری قلبی می‌تواند منجر به مرگ ناگهانی شود. جنین‌ها تنها برای چند روز توسعه یافتند و کاشته نشدند. بدون کاشت، جنین نمی‌تواند به نوزاد تبدیل شود.
این پژوهش بحث برانگیز است
پیش از این جنین‌های انسان تنها در چین با روش کریسپر ویرایش شده‌اند. در ایالات متحده این نوع پژوهش بسیار بحث برانگیز است: حتی ممنوعیت استفاده از فناوریهای ویرایش ژن روی جنین انسان وجود دارد. در ماه فوریه، کمیته‌ای توسط آکادمی ملی علوم و آکادمی ملی پزشکی تشکیل شد و استفاده از مهندسی ژنتیک روی جنین انسان را هنگامی که «جایگزین مناسب» در دسترس نیست و تنها برای از بین بردن بیماری‌های جدی، تأیید کردند.
نگرانی‌های بسیاری در مورد مهندسی ژنتیک وجود دارد. کریسپر یک ابزار ویرایش بسیار دقیق ژن می‌باشد، اما گاهی اوقات می‌تواند خطاهایی نیز به همراه داشته باشد. بنابراین برخی تردید می‌کنند که اشتباهات کوچک می‌تواند منجر به مشکلات دائمی در مجموعه ژن انسان شود. نگرانی‌های اخلاقی نیز وجود دارد: متخصصین زیست شناسی واهمه دارند که روزی ویرایش ژن جهان را هدایت کند و والدین بتوانند طراحی کودک خود را سفارشی کنند و با ویژگی‌های خاصی آن را تکمیل کنند.
اما Mitalipov و گروهش توانستند جنین‌ها را به طور دقیق و بدون ایجاد جهش‌های ناخواسته ویرایش کنند. آنها همچنین از یک مشکل دیگر اجتناب کردند: در آزمایش‌ها در چین، تغییرات دلخواه دی ان ای تنها روی برخی از سلول‌ها انجام شد نه همه سلول‌های جنین، اثری که mosaicism نامیده می‌شود. این امر موجب ویرایش ژن ناامن می‌شود. اما Mitalipov قادر بود از mosaicism جلوگیری کند و اطمینان حاصل کند که تمام سلول‌ها بدون جهش هستند.
در این پژوهش، دانشمندان سلول تخم را با اسپرم مردی که دارای جهش است و موجب ایجاد بیماری قلبی می‌شود، بارور کردند. سپس آنها از ابزار ویرایش ژن CRISPR-Cas9 برای قطع توالی جهش یافته در ژن MYBPC3 مرد که مسئول کاردیومیوپاتی هیپرتروفی بود، استفاده کردند. به طور شگفت انگیز، ژن مرد توالی سالم از ژن زن را کپی کرد. بنابر گفته نیویورک تایمز دقیقاً مشخص نیست که چرا این اتفاق افتاد، اما روشی برای اصلاح جنین نشان می‌دهد که پیش از این شناخته شده نبود.
این روش زمانی که تزریق اسپرم و CRISPR-Cas9 به سلول تخم همزمان بود (به جای باروری و سپس تزریق CRISPR-Cas9) بهتر عمل کرد. از ۵۸ جنین ویرایش شده، ۴۲ جنین دو نسخه بدون جهش از ژن‌ها را در هر سلول داشتند و ۱۶ جنین دارای جهش ناخواسته بودند. بنابراین این روش هنوز کامل نشده است، اما پژوهش‌ها نشان می‌دهد که ویرایش ژنتیکی جنین و تولد نوزادانی سالم بیشتر حقیقتی علمی است تا تخیلی.
بیشتر بخوانید:
>>ژن درمانی با CRISPR + اینفوگرافی
>>انجام نخستین آزمایش ویرایش ژن CRISPR روی یک انسان
>>مروری بر پیشرفتهای پزشکی سال ۲۰۱۷ (بخش دوم)
«استفاده و بازنشر مطالب تنها با ذکر لینک منبع و نام (مجله فناوریهای توان‌افزا و پوشیدنی) مجاز است»
