دانشمندان در حال بررسی راه‌های مختلف انجام ویرایش ژن در بدن هستند از ژل‌های موضعی گرفته تا پیوند پوست. فناوری ویرایش ژن کریسپر پتانسیل درمان بسیاری از بیماری‌ها را دارد. برای انجام ویرایش ژن، کریسپر باید راهی برای دسترسی به ناحیه‌ی موردنظر بدن پیدا کند. پروتیین Cas9 برای برش DNA در سلول‌ها به کار می‌رود. پژوهشگران تلاش می‌کنند راهی برای انتقال این پروتیین به نقطه‌ِ موردنظر بدن بیابند. با مجله‌ی فناوریهای توان‌افزا و پوشیدنی همراه باشید.
ژل‌ها و کرم‌ها
در راستای به کارگیری فناوری کریسپر برای انسان، آزمایشی در چین با هدف درمان ویروس پاپیلوم انسانی انجام شد. ویروس پاپیلوم انسانی یا HPV ویروسی است که از طریق آمیزش جنسی و از طریق تماس مستقیم بین پوست افراد انتقال می‌یابد. در این بیماری در بدن علائم و نشانه‌ای ایجاد نمی‌شود اما در برخی موارد به سرطان منجر می‌شود. هم‌اکنون واکسن پیشگیری از بیماری HPV وجود دارد اما درمانی برای افرادی که دچار این بیماری شده‌اند یافت نشده است. پژوهشگران چینی در حال بررسی نوعی از ژل هستند که دربردارنده ویرایش ژن فناوری کریسپر است. درمان موضعی کمک می‌کند که ژن‌های ویروسی HPV غیرفعال شوند و ژن‌های سالم باقی بمانند.در این آزمایش تعدادی از زنان مبتلا به بیماری HPV شرکت کرده بودند. آن‌ها در طول چهار هفته، دو روز در هفته این ژل را استفاده می‌کردند.
کریسپر خوراکی و یا قابل آشامیدن
مقاومت دارویی در برابر آنتی بیوتیک‌ها در ایالات متحده و دیگر نقاط جهان در حال افزایش است بنابراین برخی با دارو از بین نمی‌روند و این وضعیت خطرناک خواهد بود. برای از بین بردن این نوع میکروب‌ها، داروی کریسپر به صورت مایع قابل آشامیدن یا قرص خوراکی به عنوان یک داروی نوین جایگزین آنتی بیوتیک عمل می‌کند. Jan-Peter Van Pijkeren در دانشگاه ویسکانسین-مدیسن (Wisconsin-Madison) در کنار استارتاپ‌هایی مانند Eligo Bioscience و Locus Bioscience در حال توسعه‌ی درمان‌های بر پایه‌ی کریسپر است. آن‌ها بر روشی کار می‌کنند که باکتری‌های زیان‌آور در DNA خود برش‌های مرگبار ایجاد می‌کنند. کریسپر به یک باکتری بدون ضرر افزوده می‌شود و به صورت یک داروی خوراکی به فرد بیمار داده می‌شود. در حالی که آنتی‌بیوتیک‌ها بر دو نوع باکتری مضر و باکتری مفید تاثیر می‌گذارند روش نوین کریسپر تنها باکتری‌های بد را از بین می‌برند.
انتقال کریسپر از طریق گوش
Zhen-Yi Chen یک متخصص گوش در هاروارد پژوهشی انجام داد تا کاربرد کریسپر را در بهبود کاهش شنوایی تدریجی گوش بررسی کند. سلول‌های ظریف مو در گوش داخلی مسیول انتقال صدا است و باعث می‌شوند که ما صدا را بشنویم. این سلول‌ها در اثر صدای بسیار بلند یا نقص در دی‌ان‌ای فرد آسیب می‌بینند. این پژوهشگر کریسپر را به صورت مستقیم به گوش یک موش تزریق کرد تا ژن TCM1 را غیرفعال کند. موش‌های درمان‌شده هنوز قادر به شنیدن هستند و Chen امیدوار است بتواند این درمان را بر روی خوک‌ها نیز انجام دهد.
پیوند پوست
پچ‌های پوستی کریسپر جایگزینی برای درمان‌های تزریقی بیماری دیابت نوع ۲ خواهند شد. پژوهشگران دانشگاه شیکاگو توانستند با پیوند پوستی، چاقی و سطح قند خون موش‌ها را کاهش دهند. در بیماری دیابت نوع دو، سطح قندخون زیاد است چون بدن نمی‌تواند انسولین تولید کند. هورمون انسولین سطح قند خون بدن را تنظیم می‌کند. با فناوری کریسپر، ژن مربوط به تولید انسولین بدن اصلاح می‌شود. دانشمندان این نوع ژن را در آزمایشگاه بر سلول‌های پوست رشد دادند. سپس پوست با ژن‌های اصلاح شده به موش‌ها پیوند زده شد. در این آزمایش، با یک رژیم غذایی پرچربی، موش‌هایی که پیوند پوست داشتند در مقایسه با موش‌های دیگر، افزایش وزن کمتری داشتند. روش انتقال کریسپر از طریق پیوند پوستی می‌تواند برای درمان بیماری‌های دیگر نیز به کار رود. افراد مبتلا به دیابت به جای تزریق می‌توانند با این پچ‌های پوستی انسولین مورنیاز خود را دریافت کنند.
ژن درمانی Ex vivo
در بسیاری از روش‌های ژن درمانی، سلول‌های بدن بیمار در محیط بیرون از موجود زنده اصلاح می‌شوند و سپس به بدن بیمار تزریق می‌شوند. در برخی بیماری‌ها، دانشمندان سلول‌ها و بافت‌های بدن مانند سلول‌های مغز استخوان را انتخاب می‌کنند تا فرآیند ژن درمانی را انجام دهند. ژن درمانی Ex vivo (خارج از بدن موجود زنده) به دانشمندان اجازه می‌دهد که سلول‌های خاصی را انتخاب و کریسپر را به آن‌ها اعمال کنند. چنین روشی پیش از تزریق مشخص می‌کند که درمان موفق خواهد بود یا نه. متخصصان امیدوارند با روش ژن درمانی Ex vivo بتوانند بیماری سلول داسی شکل را درمان کنند. در ویدیوی زیر روش کریسپر ارایه شده است.
بیشتر بخوانید:
>>ژن درمانی با CRISPR + اینفوگرافی
>>انجام نخستین آزمایش ویرایش ژن CRISPR روی یک انسان
منبع: technologyreview
استفاده و بازنشر این نوشتار تنها با ذکر لینک منبع و نام «مجله‌ی فناوریهای توان افزا و پوشیدنی» مجاز است.
