نخستین آزمایش ویرایش و اصلاح ژن روی یک انسان برای درمان سرطان ریه انجام شد. در این روش ژن‌های معیوب از سلول‌ها حذف و ژن‌های سالم جایگزین آنها می‌شود. این حرکت توسط دانشمندان چینی می‌تواند یک دوئل پزشکی بین چین و ایالات متحده باشد.

یک گروه چینی برای نخستین بار سلول‌های حاوی ژن ویرایش شده را به یک انسان تزریق کردند. این ویرایش با استفاده از روش انقلابی CRISPR-Cas9 انجام شده است.

در ۲۸ اکتبر، یک گروه به رهبری Lu Yo، انکولوژیست در دانشگاه سیچوان در چنگدو، سلول‌های اصلاح شده را به یک بیمار مبتلا به سرطان ریه تهاجمی به عنوان بخشی از یک آزمایش بالینی در بیمارستان غرب چین (West China Hospital در چنگدو) تزریق کردند.

پژوهش‌های بالینی پیشین با استفاده از سلول‌های ویرایش شده، پزشکان را هیجان‌زده کرد. Carl June، متخصص سلول‌های بنیادی در دانشگاه پنسیلوانیا در فیلادلفیا و رهبر یکی از مطالعات پیشین می‌گوید: .معرفی CRISPR که ساده‌تر و کارآمدتر از روش‌های دیگر در ویرایش ژن است، احتمالاً به رقابت برای بدست آوردن سلول‌های ژن ویرایش شده در سراسر جهان سرعت می‌بخشد.

وی می‌گوید: «من فکر می‌کنم این یک دوئل پزشکی بین چین و ایالات متحده خواهد بود و از آن جهت مهم است که معمولاً رقابت محصول نهایی را بهبود می‌بخشد».

June مشاور علمی برای یک آزمایش برنامه‌ریزی شده در آمریکا است که از CRISPR برای قرار دادن سه ژن هدف در سلول‌های شرکت‌کنندگان و تلاش برای درمان سرطان‌های مختلف استفاده می‌کنند. او انتظار دارد این آزمایش از اوایل سال ۲۰۱۷ آغاز شود. و یک گروه در دانشگاه پکن امیدوارند در مارس سال ۲۰۱۷ سه پژوهش بالینی با استفاده از CRISPR برای مقابله با سرطان مثانه، پروستات و کلیه آغاز شود. این آزمایش هنوز تأییدیه و یا بودجه‌ای ندارد.

پروتئین هدف

آزمایش Lu در ماه جولای تأییدیه اخلاقی از یک هیئت بررسی بیمارستانی دریافت کرده است. قرار بود تزریق به شرکت کنندگان در ماه اوت آغاز شود اما برنامه عقب افتاد، لو می‌گوید: به این دلیل که کشت و تقویت سلول‌ها بیش از چیزی که انتظار داشتیم طول کشید و پس از آن گروه به تعطیلات اکتبر در چین رفت.

پژوهشگران سلول‌های ایمنی را از خون گیرنده جدا می‌کنند و سپس با استفاده از روش CRISPR-Cas9 یک ژن را در آنها غیر فعال می‌کنند. کدهای ژن غیر فعال شده برای پروتئین PD-1 است که به طور معمول مانع پاسخ سلول‌های ایمنی می‌شود و سرطان از مزایای این عملکرد برای تکثیر خود استفاده می‌کند.

گروه Lu سلول ویرایش شده را کشت و تعداد آنها را افزایش دادند. سپس این سلول‌ها را به بیماری که دارای سرطان غیر سلول کوچک ریه متاستاتیک است تزریق کردند. آنها  امیدوارند که بدون PD-1، سلول‌های ویرایش شده به سرطان حمله کنند و آن را از بین ببرند.

آزمایش اصلاح ژن، آزمایشی ایمن است

Lu می‌گوید که درمان به آرامی صورت گرفت و داوطلب مورد نظر تزریق دوم را نیز دریافت خواهد کرد اما به دلیل ناشناس بودن بیمار نمیتوانیم جزئیات بیشتری را فاش کنیم. این گروه قصد دارد برای درمان در مجموع ده نفر که هرکدام دو، سه یا چهار تزریق دریافت می‌کنند از این روش استفاده کند. در درجه اول این یک آزمایش ایمن است و شرکت کنندگان به مدت شش ماه تحت نظر خواهند بود تا مشخص شود آیا تزریق باعث بروز عوارض جانبی جدی می‌شود یا نه. تیم لو آنها را فراتر از این شش ماه نیز تحت نظر خواهند داشت تا ببینند آنها از مزایای درمان بهره می‌برند یا نه.

انکولوژیست‌های دیگری نیز در مورد ورود CRISPR به روی صحنه درمان سرطان هیجان زده هستند. Naiyer Rizvi از مرکز پزشکی دانشگاه کلمبیا در شهر نیویورک می‌گوید: «فناوری قادر به انجام این کار باور نکردنی است». Antonio Russo از دانشگاه پالرمو در ایتالیا اشاره می‌کند پادتن‌هایی که PD-1 را خنثی می‌کنند با موفقیت برای درمان سرطان ریه مورد استفاده قرار گرفت. «این یک روش هیجان انگیز است و منطق قوی دارد».

اما Rizvi می‌پرسد آیا این آزمایش ویژه موفق خواهد شد. فرآیند استخراج، اصلاح ژنتیکی و اضافه کردن سلول‌ها یک مسئولیت و تعهد بزرگ است و بسیار مقیاس پذیر نیست. او می‌گوید: «تا این روش اثربخشی خود را نشان ندهد، سخت خواهد بود حرکت رو به جلو را توجیه کرد». او شک و تردید دارد که استفاده از پادتن‌هایی که می‌تواند به مقادیر نامحدود در کلینیک‌ها گسترش یابد، بهترین روش باشد. Lu می‌گوید این پرسش در این آزمایش مورد بررسی قرار خواهد گرفت، اما هنوز خیلی زود است که بگوییم کدام روش بهتر است.

منبع: nature